Ғалымдар: Соқырлық ДНҚ енгізу арқылы емделеді

Тұқым қуалайтын соқырлықты бір көзге модификацияланған ДНҚ енгізу арқылы емдеуге болады, деп Daily Mail хабарлады.

Кембридж университетінің, Питтсбург университетінің және Париждің көру институтының ғалымдары тәжірибе жүзінде Либер тұқым қуалайтын оптикалық невропатиямен (LHON) жалпы 37 адамды емдеді. Бұл шамамен 40 мың адамның, әдетте 20-30 жас аралығында біреуіне әсер етеді. Аурудың қазіргі кездегі емдеу әдістері шектеулі және адамдардың 20 пайызы ғана қалпына келеді. Солай бола тұрса да, көпшілігі кестедегі ең үлкен әріпті көз тестімен оқи алмайды.

RAAV2 / 2-ND4 ДНҚ көздің артқы жағына енгізді. Тікендегі ДНҚ көру қабілетінің төмендеуін тудыратын мутацияны ауыстырады және оларды сау нұсқамен алмастырады. Бұл мутация адамның көру қабілетінің ажырамас бөлігі болатын торлы ганглионды жасушаларды бұзады, нәтижесінде оптикалық нервтің әлсіздігі және тез көру қабілеті бұзылады.

Ғалымдар 6 айдан 12 айға дейін көру қабілетінің төмендеуінен зардап шегетін 37 науқасқа модификацияланған ДНҚ енгізді. Бір көзіне укол, екіншісіне плацебо енгізген.

Зерттеу нәтижесінде пациенттердің 78 пайызы емдеуден кейін екі көздің де айтарлықтай жақсарғанын анықтаған.

«Біз генетикалық терапия векторымен емделетін көзде тек жақсарады деп күткен едік. Күтпеген жерден науқастардың 78 пайызының екі көзі бірдей траектория бойынша жақсарды. Енді гендік терапия арқылы көру қабілетін сақтау шындыққа айналды», - дейді Кембридж университетінің докторы Патрик Ю-Вай.

Қазіргі кезде ғалымдар терапевтикалық терапияның оңтайлы спектрін және осы емнің жүзеге асырылуын зерттеп жатыр.